“Ogni anno in Italia vengono diagnosticate circa 30mila nuove neoplasie ematologiche, di cui oltre 2.100 riguardano bambini e adolescenti. Oggi sono circa 500mila le persone che convivono con un tumore del sangue, ma grazie ai progressi della ricerca scientifica lo scenario è profondamente cambiato: terapie innovative come l’immunoterapia e i trapianti di cellule staminali emopoietiche hanno aumentato le possibilità di guarigione e consentono a un numero crescente di pazienti di convivere a lungo con la malattia mantenendo una buona qualità di vita. In diversi casi l’aspettativa di vita delle persone affette da una patologia ematologica si avvicina sempre più a quella della popolazione generale”. È quanto emerso oggi a Roma -così come riportato in una nota- in occasione della conferenza stampa dedicata alla Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, il tradizionale appuntamento organizzato dall’AIL per condividere i progressi della ricerca ematologica. L’evento, dal titolo “Ricerca e cura in ematologia: l’impegno di AIL tra presente e futuro”, si è svolto presso la Sala Minerva di Palazzo De Carolis. “AIL, nata quasi 60 anni fa, affianca pazienti ematologici e famiglie con supporto umano, assistenza e sostegno alla ricerca e alle cure– ha detto Giuseppe Toro, Presidente Nazionale AIL- Oggi, attraverso 83 sezioni provinciali e oltre 18.000 volontari, offre servizi su tutto il territorio nazionale, tra cui Case AIL, cure domiciliari e supporto psicologico. Dal 2020 promuove la formazione continua dei volontari tramite la Scuola Nazionale AIL. Grazie anche al sostegno alla ricerca, le terapie per leucemie, linfomi e mieloma sono diventate sempre più efficaci e mirate’. In particolare, nel 2025 AIL ha finanziato 206 progetti di ricerca sulle malattie del sangue, sostenendo anche studi promossi da ematologi italiani e dal GIMEMA, e supportando 111 Centri di Ematologia e Trapianto con personale, strutture, farmaci e attrezzature. Nel 2026 ha rafforzato l’impegno nella ricerca indipendente insieme alle principali società scientifiche, finanziando progetti innovativi su sindromi mielodisplastiche, leucemia linfoblastica acuta pediatrica, linfomi cutanei rari, Digital Twin e formazione specialistica.” Le terapie CAR-T, intanto, stanno ridefinendo il paradigma di cura di numerosi tumori ematologici, oltre che i per i risultati ottenuti nei pazienti con malattia refrattaria o resistente, anche per le nuove prospettive di impiego nelle fasi più precoci. “Le cellule CAR-T rappresentano una delle frontiere più avanzate dell’immunoterapia– ha spiegato Franco Locatelli, Direttore Area Clinica di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma- esistono già numerosi prodotti CAR-T approvati per l’uso clinico nel trattamento delle forme refrattarie e resistenti delle leucemie linfoblastiche acute a cellule B, dei linfomi non-Hodgkin a cellule B e del mieloma multiplo. Oggi, però, l’obiettivo si sta spostando progressivamente verso un utilizzo più precoce. Sono infatti in corso, o in fase di attivazione, trial clinici che prevedono l’impiego delle CAR-T già alla prima ricaduta, nei pazienti con caratteristiche di alto rischio, e potenzialmente anche in pazienti neo diagnosticati nei quali esistano evidenze di un’elevata probabilità di fallimento delle terapie tradizionali”.
Le patologie ematologiche sono malattie rare e alcune come il mieloma multiplo vengono diagnosticate prevalentemente in persone con più di 70 anni. Fino a tempi recenti le opzioni erano limitate, oggi il panorama è cambiato anche grazie all’introduzione di sempre più efficaci anticorpi bispecifici. “Negli ultimi anni uno dei progressi più importanti è stato l’impiego di schemi di induzione basati su quattro farmaci anziché tre- ha fatto sapere Paolo Corradini, Professore Ordinario di Ematologia Università di Milano, Direttore di Ematologia e Direttore Scientifico f.f. Istituto nazionale dei Tumori di Milano– a questo si è aggiunta l’introduzione di un anticorpo monoclonale molto efficace, il daratumumab, che riconosce una proteina presente sulla superficie delle cellule di mieloma, chiamata CD38. L’integrazione di questo farmaco nelle fasi di consolidamento e mantenimento ha rappresentato un cambiamento significativo, contribuendo sia a migliorare la sopravvivenza sia ad aumentare la qualità di vita dei pazienti. Quando la malattia è sotto controllo e il paziente è in remissione, infatti, si riducono sintomi importanti come il dolore e il benessere complessivo migliora sensibilmente”. La leucemia mieloide acuta è una patologia rara e aggressiva che colpisce soprattutto gli over 60. “Negli ultimi anni sono diventate disponibili nuove terapie con meccanismi d’azione molto diversi da quelli della chemioterapia tradizionale– ha spiegato Alessandro Rambaldi, Professore di Ematologia, Direttore Scientifico Fondazione per la Ricerca-FROM, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo- Le nuove terapie hanno ampliato enormemente il numero di malati ai quali oggi possiamo proporre un trattamento con intento potenzialmente curativo. In passato molti pazienti di età superiore a 65 anni ricevevano esclusivamente cure di supporto, perché non erano candidabili a trattamenti efficaci. Oggi, grazie a terapie meglio tollerate, possiamo portarli in remissione e offrire loro anche il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, che resta la strategia curativa per eccellenza”. Le neoplasie mieloproliferative croniche sono un gruppo di malattie rare che globalmente hanno un’incidenza inferiore ai 5 casi per 100mila all’anno. Le principali sono tre: trombocitemia essenziale, policitemia vera e mielofibrosi. “La scoperta che la via JAK-STAT è alterata in queste malattie, indipendentemente dalla mutazione presente, ha portato allo sviluppo degli inibitori di JAK– ha detto Alessandro M. Vannucchi, Presidente SIES, Professore di Ematologia, Direttore della SOD Ematologia, CRIMM, Centro Ricerca e Innovazione delle Malattie Mieloproliferative, Direttore Dipartimento di Oncologia, Direttore Scuola di Specializzazione in Ematologia Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi e Università di Firenze- Attualmente disponiamo di tre farmaci approvati in Europa e di quattro negli Stati Uniti. Questi trattamenti hanno cambiato radicalmente l’approccio terapeutico, migliorando in modo significativo la qualità di vita dei pazienti. In molti casi consentono un controllo ottimale dei sintomi e permettono alle persone di tornare a svolgere una vita pressoché normale”. E ancora, la leucemia mieloide acuta riguarda prevalentemente persone con un’età media alla diagnosi di circa 60-70 anni, oggi le terapie target hanno modificato il trattamento. “Fino a pochi anni fa, chi non era eleggibile a trattamenti chemioterapici intensivi aveva a disposizione principalmente terapie di supporto oppure agenti ipometilanti utilizzati da soli, strategia quest’ultima che spesso garantiva risposte limitate e di breve durata– ha fatto sapere Adriano Venditti, Consiglio direttivo SIE, Professore Ordinario di Ematologia Università di Roma Tor Vergata, Direttore Dipartimento di Onco-Ematologia Azienda Universitaria Policlinico Tor Vergata- Oggi lo scenario è profondamente mutato grazie all’introduzione delle terapie target, farmaci mirati che agiscono su specifiche alterazioni molecolari della cellula leucemica oppure interferiscono con processi metabolici critici per la sua sopravvivenza”.
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Vito Bubbico
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